Confrontare un nuovo farmaco con un placebo è una scelta giustificata in assenza di un trattamento di riferimento. Altrimenti, è una scelta contraria agli interessi dei pazienti. In effetti, i partecipanti a una sperimentazione sono innanzitutto dei pazienti, vale a dire persone che soffrono, che cercano sollievo e che sono da curare nel migliore dei modi, sulla base delle attuali conoscenze scientifiche. L’assenza di confronto del nuovo farmaco con un trattamento di riferimento già in commercio, impedisce la dimostrazione di un eventuale progresso terapeutico.
Un esempio di placebomania si è visto recentemente con il rimegepant (Vydura) autorizzato nel trattamento dell’emicrania. Nonostante l’esistenza di consolidate opzioni terapeutiche, la valutazione clinica di questo nuovo farmaco si basa esclusivamente su sperimentazioni effettuate rispetto al placebo. Nel caso dell’emicrania, è la stessa Agenzia europea per i medicinali (EMA) che raccomanda alle aziende farmaceutiche di scegliere questo comparatore, sostenendo “l’importanza dell’effetto placebo”. Un argomento inammissibile perché, in un vero studio randomizzato in doppio cieco, è molto improbabile che l’effetto placebo sia significativamente diverso da un gruppo di pazienti all’altro e spiega solo un’eventuale mancanza di superiorità in un confronto versus un farmaco provato. Raccomandando o accettando tali confronti rispetto al placebo, l’EMA dimostra di svolgere il proprio ruolo di regolatore amministrativo, ma senza dare priorità agli interessi dei pazienti e alla qualità delle cure. Insomma, è uno spreco, sia per i pazienti che si sono prestati alla valutazione del farmaco e per quelli indotti ad assumerlo una volta commercializzato, sia per i medici che dovranno scegliere quali cure prescrivere ai pazienti interessati.
Rimegepant, un antagonista del recettore CGRP (calcitonin gene-related peptide), è autorizzato sia per il trattamento sia per la prevenzione degli attacchi di emicrania. Questa autorizzazione non si basa su alcuna sperimentazione rispetto ad altri farmaci, ma solo su sperimentazioni rispetto al placebo. Secondo questi test, la sua efficacia è sembrata leggermente superiore a quella del placebo, a scapito di reazioni di ipersensibilità, disturbi digestivi e probabili disturbi cardiovascolari ed epatici. In pratica, non sono stati dimostrati progressi con rimegepant né nel trattamento degli attacchi né nella prevenzione. Quando si considera un anti-CGRP per la prevenzione dell’emicrania, erenumab per via sottocutanea è quello per il quale il follow-up di impiego è il più lungo.
Traduzione di Ermanno Pisani da La Revue Prescrire n° 477, luglio 2023.